пересадка костного мозга в россии бесплатно
Пересадочный узел
Как это работает: 8 важных вопросов о трансплантации костного мозга
специальный корреспондент Русфонда
Мы собрали непростые, интересные и важные вопросы, которые присылают волонтеры, помогающие нам привлекать потенциальных доноров костного мозга в Национальный регистр. Ответы будут полезны всем, кто хочет разобраться в теме донорства, пересадки костного мозга и работе регистров доноров.
Программа «Русфонд.Регистр».
Помощь в создании
Национального регистра
доноров костного мозга
1. Сколько учреждений делают в России трансплантацию костного мозга и какие из них используют базу доноров Русфонда?
В России сейчас около двух десятков центров, занимающихся трансплантацией костного мозга (ТКМ). С каждым годом их количество увеличивается. Крупнейшие среди них (больше сотни трансплантаций в год) – НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии имени Р.М. Горбачевой, НМИЦ онкологии имени Н.Н. Петрова и НМИЦ имени В.А. Алмазова – в Санкт-Петербурге, НМИЦ имени Дмитрия Рогачева и НМИЦ гематологии – в Москве. Есть и маленькие центры, делающие менее десятка трансплантаций в год. Некоторые даже крупные центры занимаются не всеми видами трансплантации (подробнее об этом читайте в материале «Загадки пересадки»).
Регистр, о котором идет речь, называется не «база доноров Русфонда», а Национальный регистр доноров костного мозга имени Васи Перевощикова (Национальный РДКМ). Год назад мы предложили трансплантационным центрам пользоваться Информационной системой Национального регистра – речь шла о подключении программного обеспечения, созданного для оптимизации поиска неродственных доноров пациентам, которые нуждаются в трансплантации костного мозга. За год работы к системе подключились шесть клиник: НМИЦ имени Дмитрия Рогачева, Российский НИИ гематологии и трансфузиологии ФМБА, НМИЦ имени Алмазова, НМИЦ онкологии имени Н.Н. Блохина, Морозовская детская городская клиническая больница и Областная детская клиническая больница в Екатеринбурге. Мы рассматриваем запросы не только от этих учреждений, но и от врачей, работающих в центрах, которые еще не подключились к инфосистеме Национального РДКМ.
2. Почему Национальный РДКМ не сотрудничает с НМИЦ гематологии и другими регистрами? Какова статистика донаций и выздоровлений?
Мы предлагаем всем трансплантационным центрам подключиться к Информационной системе Национального РДКМ. За первый год существования регистра этим предложением воспользовались шесть медицинских центров, в том числе несколько самых крупных. Вопрос, почему НМИЦ гематологии и некоторые другие центры еще не начали с нами сотрудничать, надо задавать этим центрам. В начале 2019 года Минздрав РФ разослал в онкогематологические центры письмо о возможности использования инфосистемы Национального РДКМ.
По данным на 4 октября 2019 года, в Национальном РДКМ было 27 020 потенциальных доноров. За год существования регистр получил от трансплантационных центров больше сотни первичных запросов на поиск донора. По этим запросам удалось подобрать восемь доноров для четырех пациентов: обычно для каждого реципиента стараются найти как минимум двух доноров, ведь кто-то может не подойти по состоянию здоровья, кому-то не позволят приехать неожиданные обстоятельства. Всем им было сделано подтверждающее типирование – это необходимая процедура перед забором костного мозга. Реальными донорами стали три человека. Сейчас идет подбор доноров еще для троих пациентов.
Задача регистров – поиск и активация донора. Лечением занимаются трансплантационные центры, они же собирают и анализируют статистику. Судьба пациента не зависит от того, из какого конкретно регистра он получил костный мозг для пересадки.
3. Является ли Национальный РДКМ закрытым?
Любой регистр потенциальных доноров костного мозга по определению закрытый: доступ к нему могут получить только медицинские центры и врачи, которым нужен костный мозг для трансплантации. В регистрах хранятся данные о генотипе множества людей – это информация, которая не подлежит разглашению. Этим принципом руководствуются регистры доноров костного мозга во всем мире. Медицинский центр, где проводится ТКМ, не знает имени и фамилии донора, не имеет его контактных данных. При желании донора они могут быть сообщены реципиенту только через два года после трансплантации.
4. Могут ли пациенты или их родители сами искать донора в регистре?
Регистры доноров, как правило, сотрудничают с трансплантационными центрами или врачами. Пациент может обратиться к своему лечащему врачу с просьбой поискать потенциальных доноров в Национальном РДКМ. Трансплантационные центры получают специальный ключ для присоединения к Информационной системе. А отдельно взятый врач может просто написать в наш поисковый отдел med@rdkm.ru – и Национальный РДКМ сам осуществит для него поиск.
5. Есть ли шанс у Полины Коноваловой из Миасса найти донора среди протипированных в «Инвитро»?
Болезнь Полины Коноваловой побудила многих жителей Миасса сдать кровь на типирование. Но цель таких акций – не помощь конкретному человеку. Вероятность, что кто-то из сотни или даже нескольких сотен пришедших сможет стать донором именно для Полины, крайне мала. Сдавая кровь, вы помогаете тем людям, которым костный мозг понадобится в будущем: чем больше регистр, тем выше вероятность, что для них вовремя найдется подходящий донор и они будут спасены. А совместимый донор для Полины Коноваловой уже найден в одном из немецких регистров, сейчас она в НИИ имени Горбачевой.
6. Что представляет собой институт в Казани, где находится ваша лаборатория по типированию? Что это за лаборатория? Типирование проводят студенты?
Лаборатория по типированию была введена в строй в 2018 году по инициативе и на деньги Русфонда в Институте фундаментальной медицины и биологии Казанского (Приволжского) федерального университета. Это научно-исследовательская лаборатория при университетской клинике. Лабораторией заведует кандидат наук, типированием занимаются научные сотрудники. В ней используется технология NGS (next generation sequencing – секвенирование нового поколения). Этот метод позволил поднять качество и скорость исследования, вдвое сократив его цену. Стоимость включения одного донора в Национальный РДКМ – 9,6 тыс. руб.
7. Для точного подбора донора необходимо сравнить его с реципиентом по 5 парам генов. Не используют ли в вашей лаборатории в Казани для уменьшения затрат меньшее количество генов?
Все типирования в Казани проводятся по 5 парам генов в высоком разрешении. Это значит, что по данным такого типирования донора можно подобрать сразу, не прибегая к дополнительным исследованиям.
8. Второе типирование Русфонд делает самостоятельно и потом отсылает результат анализа в лечебное учреждение?
При типировании по технологии NGS все необходимые для подбора донора данные получают из первого исследования, изучать генотип более подробно не требуется. Но обязательно проводится так называемое подтверждающее типирование: ТКМ – очень серьезное и тяжелое вмешательство. Прежде чем ее проводить, данные о генотипе обязательно надо перепроверить. Подтверждающее типирование, как правило, делается в том лечебном учреждении, где будет проводиться ТКМ. Донору не приходится туда ехать: трансплантационный центр работает только с образцом его крови.
Как стать потенциальным донором костного мозга
И почему это хорошая идея
По статистике ВОЗ, ежегодно в мире проводится более 50 тысяч трансплантаций костного мозга.
В большинстве случаев такая операция — единственный шанс спасти жизнь человека с серьезной болезнью крови. Если донором костного мозга не может стать родственник, то его ищут в специальных регистрах внутри страны и за ее пределами. Однако 70% пациентов в мире не дожидаются трансплантации костного мозга и умирают, потому что в регистрах мало людей и подходящего донора не находится.
Но вступить в регистр и стать потенциальным донором может любой — без вреда здоровью, бесплатно и буквально за пару часов. Расскажу о своем опыте.
Что такое костный мозг и зачем нужны его доноры
Костный мозг — это центр по созданию клеток крови. Находится в основном внутри костей черепа и таза, в ребрах, грудине и бедренных костях. С головным и спинным мозгом его объединяет только название — никакого отношения к нервной системе этот орган не имеет.
Во второй половине прошлого века врачи начали лечить большинство заболеваний костного мозга его пересадкой: за открытие этого метода Эдвард Донналл Томас и Джозеф Мюррей в 1990 году получили Нобелевскую премию.
Пересадка костного мозга может спасти человека в случае:
В некоторых случаях пациенту пересаживают клетки собственного костного мозга. Для этого их извлекают из костей и замораживают. После проведения химиотерапии клетки возвращают пациенту.
К счастью, для трансплантации достаточно, чтобы белки донора не совпадали полностью, а только были похожи на белки реципиента, — так называют человека, нуждающегося в пересадке костного мозга. И чем выше гистосовместимость, тем больше вероятность выздоровления после трансплантации. Минимальный показатель гистосовместимости для пересадки костного мозга в случае с родственными донорами — 50%. Неродственный донор должен подходить более чем на 90%.
Книга фонда «Подари жизнь» о трансплантации костного мозга и связанных с ней трудностяхPDF, 2,9 МБ
Как устроен регистр доноров костного мозга
Регистр доноров костного мозга — это что-то вроде базы данных добровольцев в возрасте от 18 до 45 лет, готовых поделиться кроветворными стволовыми клетками. Информация об уникальной комбинации белков гистосовместимости каждого из них хранится в регистре до момента, когда донору исполнится 55 лет или он не попросит удалить информацию о себе по иным причинам.
Когда врач и пациент понимают, что необходима трансплантация костного мозга, события развиваются следующим образом:
От забора до пересадки
Сейчас, как говорилось на недавнем заседании Совета при правительстве по вопросам попечительства в социальной сфере, который возглавляет вице-премьер Татьяна Голикова, ежегодно в пересадке костного мозга нуждается 900 больных детей, при этом оперативное лечение получает только 70 процентов, а остальные вынуждены ждать. Со взрослыми больными ситуация намного хуже: единого регистра пациентов, кому такое лечение может помочь, в стране не ведется. Врачи утверждают, что трансплантацию выполняют в лучшем случае одному из трех нуждающихся.
Специалисты говорят: очень важно, чтобы регистр не был «мертвым». Между процедурой типирования потенциального донора и включением его в регистр и приглашением его приехать на операции по забору клеток для конкретного больного могут пройти годы. Подходящий донор может проживать в другом городе или даже стране. Поэтому в регистре должны быть добровольцы, которые при первой необходимости откликнулись бы на просьбу.
Еще одно важное решение: Минздрав совместно с регионами и ведущими центрами, выполняющими операции по трансплантации костного мозга, должен предложить перспективные медучреждения, на базе которых будут открыты профильные отделения в регионах. Сейчас кроме Москвы и Санкт-Петербурга, где выполняется львиная доля операций, пациентов могут направить на лечение в Екатеринбург. Но для масштабов страны этого недостаточно. Следующей «точкой» на карте страны, где будет организован этот вид лечения, должен стать Красноярск.
Трансплантация костного мозга/кроветворных стволовых клеток
Трансплантация костного мозга/кроветворных стволовых клеток — эффективный метод лечения заболеваний системы крови, врожденных и приобретенных иммунодефицитов, аутоиммунных заболеваний нервной системы и соединительной ткани, а также отдельных форм злокачественных новообразований у детей и взрослых. Ежегодно в мире выполняется более 50000 трансплантаций костного мозга. Для многих пациентов трансплантация подарила шанс на избавление от страшного недуга. Трансплантация позволяет не только получить длительные и устойчивые ремиссии заболевания, когда традиционное лечение является бессильным, но при ряде заболеваний полностью излечиться от тяжелой болезни.
Технология и виды трансплантации
Технология проведения трансплантации костного мозга или кроветворных стволовых клеток периферической крови предполагает внутривенное введение в организм пациента предварительно забранной у донора или самого пациента и, специально обработанной суспензии костного мозга или стволовых кроветворных клеток периферической крови. Значительно реже, в основном у детей, применяются кроветворные стволовые клетки пуповинной крови. Как правило, проведению трансплантации предшествует интенсивная химиотерапия, основной целью которой является максимальная редукция опухолевых клеток и клеток иммунной системы.
В зависимости от источника трансплантируемых клеток выделяют:
Успех трансплантации зависит от активности самого заболевания (состояние ремиссии) и физического состояние пациента (возраст, сопутствующие заболевания, функциональное состояние основных органов и систем).
Показаниями для проведения аутологичной трансплантации являются:
Аллогенная трансплантация — вид трансплантации при котором пересаживают донорские кроветворные клетки (костный мозг, кроветворные стволовые клетки периферической крови, кроветворные клетки пуповинной крови), полностью или частично совместимые по генетическому признаку. Вероятность генетического совпадения схожести кроветворной ткани родственников составляет не более 25%. Поэтому в последнее время все чаще используется частично совместимые кроветворные клетки доноров не родственников. Поиск неродственного донора осуществляется в регистре доноров костного мозга, в котором подбирается совместимый с пациентом донор. Совместимость определяется после проведения лабораторных тестов, которые определяют генетический профиль тканей донора и пациента, это исследование называется HLA-типирование — антигены тканевой совместимости (human leucocyte antigens). Для исследования достаточно крови донора и реципиента. В Российской федерации имеются два регистра костного мозга: ФГБУ НМИЦ гематологии Минздрава России, г. Москва и ФГБУ Кировский научно-исследовательский институт гематологии и переливания крови ФМБА России, г. Киров.
Показанием для этого вида трансплантации являются:
В клинике гематологии и клеточной терапии им. А.А. Максимова ФГБУ «НМХЦ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России выполняется более 200 различных видов трансплантаций кроветворных стволовых клеток. Коллектив клиники, ежедневно заботясь о здоровье пациентов, искренне верит, что трансплантация периферических стволовых кроветворных клеток — это путь к Вашему выздоровлению.
Отделение трансплантации костного мозга
Отделение трансплантации костного мозга (ТКМ) в РДКБ было открыто в 1993 году для оказания специализированной помощи детям с гематологическими, онкологическими, иммунологическими заболеваниями и наследственными дефектами метаболизма, нуждающимся в трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
В отделении накоплен большой опыт по проведению трансплантаций у детей со следующими заболеваниями:
Отделение ТКМ оснащено 12 палатами, оборудованными климатическими установками, обеспечивающими стерильный режим. Мощность отделения рассчитана для ежегодного проведения 80–100 трансплантаций гемопоэтических стволовых клеток костного мозга, стволовых клеток периферической и пуповинной крови. Отделение имеет в своей структуре операционную для получения гемопоэтических клеток из периферической крови. Забор костного мозга проводится в условиях операционного блока РДКБ. В лаборатории отделения ТКМ осуществляется обработка трансплантатов и, при необходимости, хранение в криобанке.
В отделении проводят следующие виды трансплантаций:
Около 80% трансплантаций, выполняемых в РДКБ, являются аллогенными. В отделении организована собственная служба по поиску неродственных доноров костного мозга, разработан алгоритм работы с российскими и международными регистрами. Внедрены все виды трансплантации гемопоэтических клеток при всех показаниях. Достигнуты результаты выживаемости, полностью соответствующие лучшим стандартам. Разработаны новые эффективные протоколы трансплантации при широком спектре злокачественных и незлокачественных заболеваний. Осуществлен идеологический и технологический прорыв в области трансплантации от неродственных и гаплоидентичных доноров, позволивший резко снизить количество и тяжесть посттрансплантационных осложнений.
В настоящее время в отделении широко используются оригинальные протоколы диагностики и лечения при трансплантации костного мозга, освоены инновационные методики, позволяющие повысить эффективность проводимого лечения и улучшить статистические показатели отделения. Оптимизированы схемы кондиционирования, режимы профилактики и лечения реакции «трансплантат против хозяина» и отторжения трансплантата, методики деконтаминации, профилактики и лечения инфекционных осложнений. Внедрены в практику методы иммуномагнитной клеточной деплеции трансплантата. В области совершенствования контроля за рецидивом основного заболевания проведена модификация протоколов кондиционирования согласно современным тенденциям, разработаны схемы клеточной иммуноадаптивной терапии, качественный контроль минимальной остаточной болезни, гемопоэтического химеризма, схемы таргетной терапии моноклональными антителами, внедрено использование флударабина с целью терапии иммунологического отторжения трансплантата. Разработанная методика трансплантации пациентам с рассеянным склерозом обуславливает быструю и долгосрочную эффективность лечения. Уникальной является технология трансплантации пациентов с синдромом Гурлер и остеопетрозом. Для пациентов с первичными иммунодефицитными состояниями, имеющими тяжелые инфекционные или аутоиммунные осложнения, персонифицированный подход к лечению позволил получить отличные результаты.
В плане оптимизации диагностики, профилактики и лечения инфекционных осложнений усовершенствован инфекционный контроль (модернизирован инфекционный мониторинг, своевременно внедряются в практику новые эффективные препараты, совершенствуется алгоритм проведения превентивной терапии при трансплантации), полностью решена проблема клостридиальной инфекции в отделении. Разработаны схемы клеточной терапии, позволяющие ускорить иммунореконституцию и решить вопрос гипофункции трансплантата. Оптимизированы и внедрены новые технологии для профилактики и лечения иммунных осложнений трансплантации, при этом предусмотрены методы иммуномодуляции и клеточной терапии (донорские лимфоцитарные фракции, мезенхимальные стволовые клетки, Т-регуляторные клетки). Модифицированы схемы профилактики и лечения с расширением иммуносупрессивного арсенала, развивается узконаправленная таргетная терапия, селективная иммуносупрессия.
Выживаемость пациентов в течение первых шести месяцев после проведенной трансплантации за последние годы повысилась до 98%. Частота тяжелой реакции «трансплантат против хозяина» уменьшилась до 15%, ЦМВ-болезни — до 5%. Внедрена методика экстракорпорального фотофереза.
Работа в плане минимизации риска токсических осложнений, обусловленных режимом кондиционирования (кондиционирование со сниженной токсичностью для пациентов с врожденной и приобретенной апластической анемией, промежуточного риска острого миелобластного лейкоза, использование треосульфан-содержащих режимов), привела к снижение частоты тяжелых мукозитов с 75% до 20%. Введение новых препаратов позволило эффективно профилактировать и лечить веноокклюзивную болезнь печени и тромботическую микроангиопатию. За последние 12 лет не было ни одного случая тяжелой веноокклюзионной болезни.
В 1992 году в РДКБ проведена первая трансплантация костного мозга (на базе отделения реанимации), в 1997 — первая в России трансплантация аллогенной пуповинной крови и первая неродственная трансплантация у ребенка. 2004 год — начало трансплантаций в России пациентам с метаболическими заболеваниями, с 2005 года началось использование аппаратной иммуномагнитной клеточной селекции/деплеции для трансплантаций от гаплоидентичного донора, 2010 год — первые в России трансплантации при рассеянном склерозе у детей и 2012 год — при оптикомиелите Девика.
Сотрудники отделения награждены почетными грамотами МЗ РФ и РДКБ, отраслевым знаком «Отличник Здравоохранения», почетным званием «Заслуженный врач Российской Федерации», «Почетный работник РДКБ», национальной премией лучшим врачам России «Призвание» за создание нового направления в медицине, Всероссийской премией в области онкологии IN VITA VERITAS по номинации «Проект года», четыре раза награждены международным фондом «Поколение» дипломом премии «Здоровое детство», премией «Форсайт Здоровье», премией «Мы будем жить» за вклад в лечение детей с онкологическими и гематологическими заболеваниями, премией Национальной медицинской палаты, благодарностями РДКБ, члена Совета Федерации ФС РФ, МБОО Хантер-синдром, медалью Н.И. Пирогова за истинное милосердие и заботу о людях.
РДКБ является членом Европейской группы по трансплантации костного мозга (EBMT CIC 411), входит в состав рабочих групп ЕВМТ по аутоиммунным и педиатрическим заболеваниям; Международного общества детской онкологии (SIOP). Сотрудники отделения ТКМ являются активными членами региональной общественной организации Национального общества детских гематологов и онкологов (НОДГО), Российского общества детских онкологов (РОДО). РДКБ ведет совместную работу с НМИЦ ДГОИ имени Дмитрия Рогачева и другими гематологическими, онкологическими и трансплантационными центрами.
В РДКБ внедрена информационная система «Планирование ТГСК», объединяющая 3 федеральных трансплантационных центра и 33 региональных гематологических и онкологических педиатрических учреждений здравоохранения. Создан единый регистр реципиентов костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток.
Сотрудники отделения ТКМ принимают активное участие во Всероссийских и Международных симпозиумах и конференциях, посвященных проблемам трансплантации костного мозга. Только в 2018 году сотрудниками отделения опубликовано 25 оригинальных статей в отечественных и зарубежных журналах и сделано 22 устных и постерных доклада. Всего насчитывается более 250 публикаций.
Врачи отделения ТКМ имеют ученую степень и категорию по специальностям «Гематология», «Анестезиология и реаниматология», «Детская онкология», «Трансфузиология»; медицинские сестры — категорию по специальности «Сестринское дело в анестезиологии и реаниматологии». Сформирован сплоченный коллектив высокопрофессиональных специалистов врачей и среднего медицинского персонала, владеющих знаниями и навыками интенсивной терапии при проведении трансплантации костного мозга.
В РДКБ внедрено качественное диспансерное наблюдение, профилактика и лечение поздних осложнений у больных после трансплантации костного мозга, разработаны методические рекомендации. Существует преемственность в работе отделений РДКБ, сопряженных с ТКМ: гематологии и химиотерапии № 1 и № 2, клинической иммунологии и ревматологии, онкологии, медицинской генетики, психоневрологии и дневного стационара.
Лечение в отделении трансплантации костного мозга для граждан России осуществляется за счет федерального бюджета и средств благотворительного фонда «Подари жизнь».
Врачебный персонал
Скоробогатова Елена Владимировна
Зав. отделением — врач анестезиолог-реаниматолог
Буря Александра Евгеньевна
Врач анестезиолог-реаниматолог
Константинова Вероника Владиковна
Врач анестезиолог-реаниматолог
Благонравова Оксана Леонидовна
Врач клинической лабораторной диагностики
Филина Ольга Александровна
Врач-трансфузиолог
Мачнева Елена Борисовна
Врач-гематолог
Мезенцева Анастасия Владимировна
Врач анестезиолог-реаниматолог
Ольхова Людмила Владимировна
Врач детский онколог
Светачева Анастасия Александровна
Врач-гематолог
Андропова Галина Васильевна
Старшая медицинская сестра